تجارب جديدة في تعديل الجينات تفتح آفاق علاج متلازمة داون
كشفت تجارب حديثة أجراها باحثون على تقنية تعديل الجينات المعروفة باسم "كريسبر"، أنها قد تساهم في إبطال عمل الكروموسوم الإضافي المسبب لمتلازمة داون. ويولد المصابون بهذه المتلازمة بنسخة إضافية من الكروموسوم 21، مما يزيد العدد الإجمالي للكروموسومات إلى 47 بدلاً من 46.
وأضاف الدكتور فولني شين، الذي قاد الدراسة من مركز "بيث إسرائيل ديكونيس" في بوسطن، أن النسخة الإضافية تؤدي إلى تعطيل مجموعة من الجينات، مما يسهم في الإعاقة الإدراكية وظهور مرض ألزهايمر المبكر. وأوضح أن إبطال عمل الكروموسوم الإضافي بالكامل قد يكون الحل الأمثل للعلاج.
وأشار شين إلى أن الجين المعروف باسم "إكسيست" في الإناث الصحيحات بيولوجياً يعمل على إسكات الكروموسوم الإضافي "إكس" في جميع خلايا الأنثى باستثناء البويضات. وقدم الفريق العلمي فرضية سابقة تفيد بأن إدخال جين "إكسيست" في الكروموسوم 21 الإضافي قد يؤدي إلى إبطال عمله، لكن القيود التقنية كانت تعرقل هذه المحاولات.
وذكر شين أن التحدي يتلخص في الحاجة لإدخال الجين في نسخة واحدة فقط من بين النسخ الثلاث للكروموسوم 21، مع ضرورة تحقيق ذلك في عدد أكبر من الخلايا. وفي دراسة نشرت في مجلة وقائع الأكاديمية الوطنية للعلوم، أظهرت النسخة المعدلة من كريسبر زيادة بنسبة 30% في فعالية دمج جين "إكسيست" مقارنة بالطرق التقليدية.
على الرغم من أن هذه الأساليب لا تزال في مرحلة الاختبار، يأمل الباحثون أن تؤدي إلى علاجات فعالة في المستقبل. وأكد الدكتور ريوتارو هاشيزومي، من مستشفى جامعة ميي في اليابان، أن هذه الاستراتيجية يمكن أن تكون واعدة للغاية، رغم أن النتائج الحالية تمثل إثباتاً على مستوى الخلية فقط.
